كشفت دراسة جديدة أن تناول قرص يومي قد يكون فعالًا في زيادة الطول وتحسين تناسب الأطراف لدى الأطفال المصابين بالتقزم الناتج عن حالة «الأكنوندروبلازيا»، وهي أكثر أشكال التقزم شيوعًا.

نُشرت الدراسة في دورية «New England Journal of Medicine»، وجدت أن الدواء التجريبي «إنفيجراتينيب» آمن وفعّال للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 إلى 11 عامًا، مما قد يُجنبهم اللجوء إلى الحقن اليومية المعتادة لتعزيز النمو.

وتُعتبر الأكنوندروبلازيا أكثر أنواع خلل التنسج العظمي شيوعًا، حيث تؤثر على طفل من بين كل 20،000 طفل، وينتج عن طفرة جينية تؤثر على نمو العظام، مما يؤدي إلى قصر القامة وتحديات صحية مثل: (ضغط الحبل الشوكي، توقف التنفس أثناء النوم، تقوس الساقين، ضيق القناة الشوكية، والتهابات الأذن المتكررة.)

تشير بعض الدراسات إلى أن الأطفال المصابين بهذه الحالة معرضون لخطر الوفاة بنسبة 50 ضعفًا مقارنة بأقرانهم الأصحاء قبل سن الخامسة.

أظهرت الدراسة أن تناول الدواء يزيد معدل النمو بمقدار 2.5 سم سنويًا لمدة تصل إلى 18 شهرًا، مع تحسين نسب الجسم بين الجزء العلوي والسفلي. شارك في الدراسة 72 طفلًا من دول مختلفة مثل أستراليا، المملكة المتحدة، الولايات المتحدة، إسبانيا، فرنسا، وكندا.

وأظهرت النتائج آثارًا جانبية طفيفة دون حدوث مضاعفات خطيرة، حيث أن العلاج الوحيد المعتمد للأطفال المصابين بهذه الحالة حتى الآن في أستراليا هو «فوسوريتيد»، وهو دواء يُعطى عن طريق الحقن اليومية، وعلى الرغم من فعاليته، يعاني بعض الأطفال من صعوبة تحمله، خاصة في المناطق التي يصعب فيها الوصول إلى خدمات الحقن المنتظمة.

أوضح البروفيسور «رافي سافاريران» مؤلف الدراسة، في بيان صحفي حصلت «المصري اليوم» على نسخة منه، أن «إنفيجراتينيب» يمثل خيارًا مهمًا لهؤلاء الأطفال، مؤكدًا أن الدواء الجديد يوفر بديلًا عمليًا وأسهل تناولًا، خاصة في الدول التي يفضل فيها استخدام الأقراص الفموية.

بدأ الفريق البحثي بالفعل في تنفيذ تجربة للتأكد من فعالية وسلامة الدواء الجديد، وأعرب البروفيسور «سافاريران» عن أمله في أن يكون هذا الدواء نقطة تحول كبيرة في تحسين جودة حياة الأطفال المصابين بالأكنوندروبلازيا، مؤكدًا أن تقديم خيار علاجي فعّال وسهل الاستخدام قد يُحدث فرقًا كبيرًا على المستوى الطبي والاجتماعي.